In Italia la prima terapia bersaglio per leucemia mieloide acuta

C'è un'arma in più contro la Leucemia Mieloide Acuta (LMA): è stato approvato anche in Italia in regime di rimborsabilità un nuovo farmaco, la midostaurina, prima terapia capace di 'spegnere' una precisa anomalia genetica che interessa il 30% dei pazienti con questo tumore del sangue.    Sono circa 350 mila nel mondo le persone affette da leucemie, di cui il 25% con LMA, considerata un tumore relativamente raro.  In Italia si stimano 3500 casi all'anno per questa malattia che ha anche il tasso di sopravvivenza a cinque anni più basso di tutte le leucemie dell'adulto: sotto i 60 anni di età è di circa il 45%, ma nell'anziano è in media del 20%.  Il nuovo farmaco, primo importante sviluppo nel trattamento dei pazienti con LMA in oltre 25 anni, "tanto rilevante che AIFA ne ha riconosciuto l'innovatività - spiega Giuseppe Rossi, direttore dell'Ematologia presso gli Spedali Civili di Brescia - lavora specificatamente solo sulle cellule leucemiche di questo tumore particolarmente aggressivo. I suoi benefici clinici, in aggiunta alla chemioterapia, sono evidenti soprattutto per i pazienti la cui leucemia è caratterizzata dalla mutazione del gene FLT3, contro cui midostaurina è selettivamente diretta". 

"La sua introduzione in Italia - continua Rossi - rappresenta un notevole passo avanti. Fino al 2017 la terapia per LMA è sempre stata costituita dalla chemioterapia e dal trapianto di midollo osseo. Oggi, per quel 30% di pazienti con leucemia acuta che sono portatori della mutazione FLT3, siamo in presenza di un miglioramento della durata mediana di vita da 25 a 70 mesi con una riduzione del rischio di morte del 23%. Grazie ad esso, il 10% dei pazienti in più rispetto al passato può beneficiare della guarigione definitiva. E non è detto - continua l'ematologo - che ci si fermi qui: sono già in corso studi che nei prossimi anni potrebbero portarci a 'bersagliare' con lo stesso farmaco anche altre mutazioni coinvolte nella LMA".  Già oggi, la midostaurina è stata approvata dall'AIFA anche per un'altra malattia, più rara: la mastocitosi sistemica (MS) avanzata, caratterizzata da una crescita incontrollata dei mastociti neoplastici, che provoca danni agli organi e che nei casi più aggressivi può avere una prognosi estremamente sfavorevole. Ma nel 90% di questi pazienti la malattia è dovuta a una mutazione del gene KIT, contro cui specificamente agisce la midostaurina, che contribuisce a regolare molti processi cellulari, interrompendo la capacità delle cellule tumorali di crescere e moltiplicarsi.

fonte: ansa